人類基因組（human genome）於2004年初步完成，但是全基因組排序工作至今仍處起步階段；這項工作，有如將數十億個小碎片拼成一個大拼圖，並找出哪些基因具有意義，任務極為艱鉅。但是，在尖端醫學研究機構持續投入下，一些領先的癌症研究者已開始成立公司，找尋致使癌細胞成長的突變基因，並針對這些基因開發新的標靶藥物。許多著名投資機構也參與投資。

　有別於傳統癌症藥物，基因治療標靶藥物針對的是基因，而不是癌細胞當時活躍的器官。到目前為止，由於療效不確定，醫療保險又不給付，除了少數富豪或與研究機構有關聯的人，一般人並無法接觸。但是，少數採取基因療法的癌症患者，已出現明顯緩解現象，甚至癌細胞消失無蹤。上週開始，紐約時報一系列報導三個基因療法的詳述治療過程。以下是第一個故事。

　華盛頓大學是領先世界的人類基因組工作中心之一，主角25歲的Lukas Wartman博士是剛到該中心的住院醫師，他正準備繼續醫學院所做的白血病研究，卻發現自己罹患了所研究的「成人急性淋巴細胞白血病」（adult acute lymphoblastic leukemia）。這個病沒有已知的有效療法，也沒有人做過完整的基因組調查。臨床上，醫生用化療和荷爾蒙殺他的癌細胞，奮鬥了五年，癌細胞一度遠離，卻又回來，他也進行了骨髓移植，但是癌細胞又第二次復發。存活機會趨近於零，研究小組決定進行Wartman的基因分析。

　這是一個無法想像的龐大工作，研究小組投入全部的人力與機器，比對Wartman癌細胞與健康細胞的DNA，同時分析他的RNA，結果，他們找到了罪魁禍首！一個正常的基因，卻以超高速度大量攪動某種蛋白質，不斷刺激癌細胞的快速生長。更幸運的是，剛好有一種叫做Sutent的新藥，可以關閉這個煞車失靈的基因，而且已通過測試，准許使用於晚期腎癌。於是，Wartman博士成為第一位使用這種藥物的白血病患者。

　投予Sutent之後，有如奇蹟一般，Wartman的白血病開始緩解，從去年秋季到現在，癌細胞消失無蹤。沒有人敢說他已痊癒，他也經歷了骨髓移植的常見併發症：移植的細胞攻擊自身細胞、發皮疹、全身不適，但是這些症狀逐漸減少，他目前已回到實驗室工作。

　如今，研究人員很想在其他相同癌症患者的癌細胞上找尋是否有相同的基因。他們想做Sutent的臨床試驗，瞭解該藥物是否能幫助其他的白血病患者，抑或Wartman只是一個特例。不論如何，醫療專家相信，以遺傳分析找到問題基因的標靶治療法未來將成為癌症醫療的常軌，正如同病理檢驗先做血液培養，才決定使用何種抗生素一樣。至於醫療保險同意給付基因療法的時程，則有不同看法，一般估計，大約還有幾年到十年左右的時間。

資料來源：In Treatment for Leukemia, Glimpses of the Future

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